I farmaci innovativi spesso significano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti e progressi nell’assistenza sanitaria per il pubblico. Il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense conduce una valutazione completa dei farmaci proposti sulla base degli elementi necessari per la progettazione dello studio e di altri fattori richiesti nella richiesta di un farmaco. Al 31 dicembre 2023, la FDA ha approvato un totale di 55 nuovi farmaci nel 2023, tra cui 37 nuove entità molecolari e 18 prodotti biologici. Di seguito è riportato un riepilogo e un'introduzione ai nuovi farmaci con entità molecolare approvati dal CDER nel 2023. Questo articolo non include nuovi prodotti biologici terapeutici, vaccini, prodotti allergici, sangue ed emoderivati, derivati del plasma, prodotti per terapia cellulare e genica o altri prodotti approvati dal Centro per la valutazione e la ricerca biologica nel 2023.
Brenzavvy
Il 20 gennaio 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Brenzavvy per l'uso in aggiunta alla dieta e all'esercizio fisico per migliorare il controllo della glicemia negli adulti con diabete di tipo 2. Il principio attivo del farmaco è bexagliflozin, bexagliflozin. È un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2). Questo prodotto non può essere utilizzato nei pazienti con diabete di tipo 1 o nel trattamento della chetoacidosi diabetica, nonché nei pazienti allergici a bexagliflozin. Non è adatto a pazienti con malattia renale allo stadio terminale o a coloro che sono attualmente sottoposti a trattamento. Trattamento del diabete di tipo 2 nei pazienti in dialisi.
Jaypirca
Il 27 gennaio 2023, Eli Lilly ha annunciato che la FDA ha accelerato l'approvazione del suo inibitore BTK di nuova generazione Jaypirca, adatto per il trattamento del linfoma mantellare recidivante o refrattario (linfoma mantellare) dopo aver ricevuto almeno due linee di terapia sistemica. terapia (compresi gli inibitori della BTK). MCL) pazienti adulti. Il principio attivo di questo prodotto è pirtobrutinib, che è il primo e unico inibitore BTK non covalente (reversibile) approvato dalla FDA e il primo al mondo.
Orserdu
Il 27 gennaio 2023, la FDA ha approvato Elacestrant, una filiale della controllata di Menarini Stemline Therapeutics, per ricevere l'approvazione accelerata dalla FDA con il nome commerciale Orserdu per le donne in postmenopausa con mutazioni ER+, HER2- e ESR1 la cui malattia è progredita dopo almeno terapia endocrina di prima linea. o pazienti adulti di sesso maschile con carcinoma mammario avanzato o metastatico. Elacestrant è un modulatore selettivo del recettore degli estrogeni (SERD) che può degradare in modo dose-dipendente il recettore degli estrogeni e inibire la trascrizione del gene diretto dall'ER estradiolo-dipendente e la crescita del tumore. Anche questo è approvato dalla FDA. Il primo SERD orale approvato.
Jesduvroq
Il 1° febbraio 2023, GlaxoSmithKline ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione del suo inibitore dell'idrossilasi del fattore prolil idrossilasi inducibile dall'ipossia (HIF-PHI) Jesduvroq. Il principio attivo di questo prodotto è il daprodustat, adatto al trattamento di persone sottoposte a dialisi. Jesduvroq non è adatto all’uso negli adulti con anemia causata da malattia renale cronica da almeno quattro mesi e che non sono in dialisi. Jesduvroq diventa il primo farmaco orale commercializzato negli Stati Uniti per il trattamento dell’anemia causata dalla malattia renale cronica.
Filpari
Il 17 febbraio 2023, Travere Therapeutics ha annunciato che la FDA aveva accelerato l'approvazione del suo farmaco Filspari, il cui principio attivo è lo sparsentan, un antagonista dei recettori dell'endotelina e dell'angiotensina II. Questo è il secondo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della nefropatia da IgA negli adulti.
Skyclarys
Il 28 febbraio 2023, Reata Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha approvato una nuova domanda di farmaco per l'agonista Nrf2 Skyclarys per il trattamento dell'atassia di Friedreich (atassia di Friedreich) negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni. Skyclarys è il primo ed è anche l'unico farmaco adatto ai pazienti affetti da atassia di Friedrich. Il principio attivo del farmaco è l'omaveloxolone, che ha ricevuto le designazioni di farmaco orfano, fast track e malattia pediatrica rara dalla FDA statunitense.
Zavzpret
Il 9 marzo 2023, Pfizer ha annunciato che la FDA ha approvato il suo farmaco Zavzpret. È usato per trattare l'emicrania acuta nei pazienti adulti. Il principio attivo del farmaco è Zavegepant Hydrocycloride. Zavegepant è un antagonista del recettore CGRP di terza generazione, ad alta affinità e altamente selettivo, che blocca in modo reversibile il recettore CGRP, inibendo così l'attività biologica del neuropeptide CGRP che può alleviare e prevenire gli attacchi di emicrania.
Daybue
Il 10 marzo 2023, Acadia ha annunciato che la FDA ha approvato Daybue per il trattamento della sindrome di Rett nelle persone di età superiore ai due anni. Daybue è un nuovo analogo sintetico del tripeptide aminoterminale del fattore di crescita simile all'insulina I (IGF-1). Il principio attivo, la trofinetide, è progettato per trattare i sintomi principali della sindrome di Rett riducendo potenzialmente la neuroinfiammazione e supportando la funzione sinaptica. Daybue è diventato il primo, e attualmente unico, farmaco approvato per il trattamento della sindrome di Rett.
Rezzayo
Il 22 marzo 2023, Cidara Therapeutics ha annunciato che la FDA ha approvato Rezzayo, il cui principio attivo è Rezafungin Acetate, per il trattamento della candidemia e della candidosi invasiva negli adulti. Il farmaco è una nuova echinocandina che agisce inibendo la beta-1,3-glucosio sintasi, distruggendo così l'integrità della parete cellulare fungina. Questo è il primo trattamento approvato per le infezioni invasive da Candida in più di un decennio.
Joenja
Il 24 marzo 2023, Pharming Pharmaceutical Group ha annunciato che la FDA ha approvato per la prima volta la commercializzazione di Joenja. Il principio attivo del farmaco è Leniolisib Phosphate, che viene utilizzato per trattare la sindrome da iperattivazione PI3Kδ (APDS) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni. Joenja è un inibitore orale che prende di mira selettivamente la fosfatidilinositolo 3-chinasi delta (PI3Kδ) ed è la prima terapia approvata dalla FDA per l'APDS.
Qalsody
Il 25 aprile 2023, Biogen ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Qalsody. Il principio attivo del farmaco è tofersen per il trattamento degli adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA, SLA) con mutazioni del gene SOD1. Sono trascorsi più di 200 anni dalla scoperta della SLA, questo è il quarto farmaco per il trattamento della SLA lanciato a livello globale ed è anche l'unica terapia basata su biomarcatori a ricevere l'approvazione accelerata dalla FDA per il trattamento della SLA correlata alla SLA. mutazioni genetiche.
Veozah
Il 12 maggio 2023, Astellas ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Veozah. Il principio attivo del farmaco è Fezolinetant, che viene utilizzato per trattare la sindrome vasomotoria (VMS) da moderata a grave causata dalla menopausa. Fezolinetant è un antagonista del recettore NK3. Antagonizzando i recettori NK3, bloccando la combinazione di neurochinina B (NKB) e neuroni kisspeptina/neurochinina B/dinarfina (KNDy), regola l'attività neuronale nel centro termoregolatore, ripristinando infine l'equilibrio e alleviando la VMS.
Miebo
Il 18 maggio 2023 Bausch+Lomb Corp. e Novaliq GmbH hanno annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Miebo. Il principio attivo del farmaco è il perfluoroesilottano, che viene utilizzato per trattare i segni e i sintomi della sindrome dell'occhio secco. Miebo, un alcano fluorurato, è una soluzione oculare anidra, monocomponente e priva di conservanti che è la prima e unica soluzione oculare approvata dalla FDA per colpire direttamente l'evaporazione delle lacrime per il metodo di trattamento della malattia dell'occhio secco.
Xacduro
Il 23 maggio 2023, Innoviva ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Xacduro, che contiene i principi attivi Sulbactam e Durlobactam, per il trattamento dei batteri acquisiti in ospedale causati da ceppi sensibili di Acinetobacter baumannii acetato in persone di età pari o superiore a 18 anni. . polmonite e polmonite batterica associata al ventilatore. In questa combinazione, il Sulbactam è un farmaco strutturalmente correlato alla penicillina ed è responsabile dell'uccisione dell'Acinetobacter baumannii, mentre Durlobactam protegge il Sulbactam dalla degradazione da parte degli enzimi prodotti dall'Acinetobacter baumannii.
Posluma
Il 25 maggio 2023, Blue Earth Diagnostics ha annunciato che la FDA ha approvato l'inserimento nell'elenco di Posluma, il cui principio attivo è Flotufolastat F-18 Gallium, per l'uso nella tomografia a emissione di positroni radioattiva (PET) per il rilevamento dell'antigene di membrana specifico della prostata ( positività PSMA). lesioni, negli uomini con sospetto cancro alla prostata metastatico candidati alla terapia iniziale definitiva o in cui si sospetta una recidiva a causa di elevati livelli sierici di antigene prostatico specifico (PSA).
Paxlovid
Il 25 maggio 2023, Pfizer ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Paxlovid. I principi attivi del farmaco sono Nirmatrelvir e Ritonavir. È usato per trattare pazienti adulti con infezione da COVID-19 da lieve a moderata. Paxlovid è il quarto farmaco approvato dalla FDA. Il primo farmaco utilizzato per trattare il COVID-19 negli adulti e l'unico farmaco antivirale orale.
Inpefa
Il 26 maggio 2023, Lexicon Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Inpefa. Il principio attivo del farmaco è sotagliflozin. Inpefa è un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2) utilizzato per ridurre il rischio di insufficienza cardiaca o rischio cronico di morte cardiovascolare, visite di emergenza per insufficienza cardiaca e ospedalizzazione per insufficienza cardiaca negli adulti con malattia renale, diabete di tipo 2 e altri fattori di rischio cardiovascolare.
Litfulo
Il 23 giugno 2023, Pfizer ha annunciato che la FDA ha approvato Litfulo, il cui principio attivo è Ritlecitinib Tosylate, per l'uso in pazienti con alopecia areata grave di età pari o superiore a 12 anni. Litfulo è un inibitore della chinasi che inibisce la Janus chinasi 3 (JAK3) e le tirosin chinasi espresse nella famiglia delle chinasi del carcinoma epatocellulare (TEC).
Vanflyta
Il 20 luglio 2023, Daiichi Sankyo ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Vanflyta. Il principio attivo del farmaco è Quizartinib Diidrocloride, per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazioni FLT3-ITD. Quizartinib è il primo inibitore di FLT3 approvato dalla FDA specificatamente per il trattamento della leucemia mieloide acuta FLT3-ITD-positiva e copre le tre fasi di trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi: induzione, consolidamento e terapia di mantenimento nei pazienti non trapiantati.
Xdemvy
Il 24 luglio 2023, Tarsus ha annunciato che la FDA ha approvato Xdemvy, il cui principio attivo è Lotilaner, per il trattamento della blefarite da Demodex. Lotilaner è un inibitore selettivo degli acari dei canali del cloruro dipendenti dall'acido gamma-aminobutirrico (GABA). L'inibizione di questi canali del cloruro GABA provoca la paralisi dell'organismo bersaglio, provocandone la morte. Il farmaco prende di mira direttamente il Demodex, la fonte della blefarite da Demodex. Questo segna il primo e unico trattamento radicale approvato dalla FDA specifico per Demodex.
Izervay
Il 4 agosto 2023, Astellas Pharma ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Izervay sviluppato dalla sua controllata Iveric Bio. Il principio attivo del farmaco è Avacincaptad Pegol Sodium, che viene utilizzato per trattare l'atrofia geografica (GA) causata dalla degenerazione maculare (AMD). Izervay è un nuovo inibitore della proteina del complemento C5, contenente avacincaptad pegol, che indebolisce l'attività del sistema del complemento attraverso un attacco mirato a C5, rallentando così potenzialmente lo sviluppo dell'atrofia della mappa.
Sohonos
Il 16 agosto 2023, Ipsen ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Sohonos. Il principio attivo del farmaco è il Palovarotene, che viene utilizzato per ridurre la produzione di nuovo tessuto ossificato nei pazienti con ossificazione muscolare progressiva (FOP). Il palovarotene è un agonista selettivo orale del recettore gamma dell'acido retinoico (RAR) che media le interazioni tra recettori, fattori di crescita e proteine nella via di segnalazione della retina per ridurre lo sviluppo di nuove ossa anomale. modulo. Sohonos è il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della FOP.
Afexda
L'8 settembre 2023, BioLineRx ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Aphexda. Il principio attivo del farmaco è Motixafortide Acetato. Aphexda è un agente mobilizzante di cellule staminali ematopoietiche adatto all'uso in combinazione con filgrastim (G-CSF) per mobilizzare il mieloma multiplo. Le cellule staminali emopoietiche del paziente vengono trasferite nel sangue periferico per la raccolta e il successivo trapianto autologo. Aphexda è un innovativo inibitore di CXCR4 somministrato tramite iniezione sottocutanea. Aphexda è il primo farmaco innovativo a ricevere l’approvazione della FDA per la mobilizzazione delle cellule staminali del mieloma multiplo in dieci anni.
Ojjaara
Il 15 settembre 2023, GSK ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Ojjaara. Il principio attivo del farmaco è Momelotinib dicloridrato, adatto per il trattamento della mielofibrosi moderata o ad alto rischio, inclusa la mielofibrosi primaria o la mielofibrosi secondaria (policitemia vera e trombocitemia essenziale) negli adulti affetti da anemia. Ojjaara è un nuovo farmaco con un meccanismo d’azione differenziato che prende di mira JAK1, JAK2 e ALK2. Ojjaara è il primo e unico trattamento adatto ai pazienti affetti da mielofibrosi e anemia.
Exxua
Il 22 settembre 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Exxua. Il principio attivo del farmaco è il Gepirone cloridrato, adatto per il trattamento della depressione dell'adulto (MDD). Exxua è il primo agonista selettivo orale del recettore 5-HT1A approvato dalla FDA per il trattamento del disturbo depressivo maggiore.
Rivfloza
Il 29 settembre 2023, NovoNordisk ha annunciato che la FDA ha approvato l'inserimento nell'elenco della sua iniezione Rivfloza per la terapia RNAi. Il principio attivo del farmaco è Nedosiran Sodium. È adatto per ridurre il rischio di iperossaluria primaria di tipo 1 di età pari o superiore a 9 anni e con funzionalità renale relativamente bassa. migliori livelli di ossalato urinario nei pazienti con Rivfloza, la prima terapia RNAi approvata sviluppata da Novo Nordisk. Rivfloza si lega all'mRNA che esprime la lattato deidrogenasi epatica (LDH) e inibisce l'espressione di questa proteina, riducendo significativamente la sovrapproduzione di ossalato.
Velsipità
Il 12 ottobre 2023 Pfizer ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Velsipity. Il principio attivo del farmaco è l'arginina Etrasimod. Velsipity è un modulatore del recettore della sfingosina 1-fosfato che può bloccare parzialmente e reversibilmente i linfociti. La capacità di efflusso dagli organi linfoidi, riducendo così il numero di linfociti nel sangue periferico, è indicata per il trattamento della colite ulcerosa attiva da moderata a grave negli adulti.
Zilbrysq
Il 17 ottobre 2023, UCB ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Zilbrysq. Il principio attivo del farmaco è Zilucoplan Sodium, che viene utilizzato per trattare pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (MGg) che sono positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Come inibitore del C5 del complemento, Zilbrysq inibisce il danno della giunzione neuromuscolare mediato dal complemento attraverso il suo meccanismo d'azione mirato. Zilbrysq è il primo nuovo inibitore del complemento del peptide macrociclico C5, somministrato una volta al giorno, approvato per il trattamento di questi pazienti.
Agamree
Il 26 ottobre 2023, Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma hanno annunciato congiuntamente che la FDA ha approvato la quotazione di Agamree. Il principio attivo del farmaco è Vamorolone. Agamree è un corticosteroide che esercita effetti antinfiammatori e immunosoppressori attraverso il recettore dei glucocorticoidi. È adatto per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
Fruzaqla
L'8 novembre 2023, Chi-Med e Takeda hanno annunciato congiuntamente che la FDA ha approvato la domanda di commercializzazione di Fruzaqla. Il principio attivo del farmaco è fruquintinib, che viene utilizzato per trattare i pazienti che hanno precedentemente ricevuto un trattamento a base di fluorouracile, oxaliplatino e irinotecan. Chemioterapia, terapia anti-fattore di crescita endoteliale vascolare ("VEGF") e terapia anti-recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) negli adulti con cancro del colon-retto metastatico.
Defencath
Il 15 novembre 2023, CorMedix ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Defencath. I principi attivi del farmaco sono eparina sodica e taurolidina. È adatto per ridurre il rischio di insufficienza renale in una popolazione limitata di pazienti adulti con insufficienza renale sottoposti a emodialisi a lungo termine attraverso un catetere venoso centrale (CVC). Infezioni del flusso sanguigno correlate (CRBSI), l'eparina è una soluzione anticoagulante spesso utilizzata sui cateteri quando non sono in uso per prevenire la formazione di coaguli di sangue potenzialmente pericolosi. La taurolidina è un agente antibatterico tiadiazinico sviluppato dalla società CorMedix. Può essere utilizzato come agente antibatterico ad ampio spettro contro una varietà di batteri.
Augtyro
Il 15 novembre 2023, BRISTOL ha annunciato che la FDA ha approvato Augtyro, il cui principio attivo è repotrectinib, per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ROS1-positivo, localmente avanzato o metastatico. Repotrectinib è il primo inibitore di ROS1, pan-TRK e ALK di nuova generazione, che presenta i vantaggi di una maggiore efficacia antitumorale, di un antitumorale multi-bersaglio ad ampio spettro e del potenziale di superare la resistenza ai farmaci.
Truqap
Il 16 novembre 2023 Astrazeneca ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Truqap. Il principio attivo del farmaco è Capivasertib. Truqap è utilizzato in combinazione con Faslodex per il trattamento dei recettori ormonali positivi (HR) e dei recettori 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2) negativi. Pazienti adulti con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico. Truqap è un inibitore AKT di prima classe e un inibitore competitivo selettivo orale dell'adenosina trifosfato (ATP) che inibisce tutte e 3 le isoforme della serina/treonina chinasi AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Il 27 novembre 2023, SpringWorks Therapeutics ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Ogsiveo. Il principio attivo del farmaco è Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo è un inibitore orale della gamma secretasi per il trattamento di pazienti adulti affetti da tumori desmoidi progressivi che richiedono terapia sistemica. Questo prodotto è il primo trattamento per il tumore desmoide approvato per la commercializzazione. La FDA aveva precedentemente concesso a Nirogacestat le designazioni di terapia rivoluzionaria, fast track e farmaco orfano per il trattamento dei tumori desmoidi.
Fabhalta
Il 5 dicembre 2023, Novartis ha annunciato che la FDA ha approvato la quotazione di Fabhalta. Il principio attivo del farmaco è l'Iptacopan cloridrato, indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Fabhalta è un inibitore del fattore B del complemento che agisce prossimalmente nel percorso alternativo del complemento del sistema immunitario per controllare in modo completo la distruzione dei globuli rossi (RBC) sia all'interno che all'esterno dei vasi sanguigni.
Filsuvez
Il 18 dicembre 2023, AMRYT ha annunciato che la FDA ha approvato la commercializzazione di Filsuvez. Il principio attivo del farmaco è il triterpeno di betulla, adatto per il trattamento dell'epidermolisi giunzionale o atrofica in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi.
Wainua
Il 21 dicembre 2023, Wainua, sviluppato congiuntamente da AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals, è stato approvato dalla FDA negli Stati Uniti per il trattamento della polineuropatia con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti. Wainua è un oligonucleotide antisenso coniugato con GalNAc che provoca la degradazione dell'mRNA TTR mutante e wild-type legandosi all'mRNA TTR, riducendo così la proteina TTR sierica e la deposizione di proteina TTR nei tessuti. Lo scopo è rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti inibendo la produzione di proteine TTR mutanti mal ripiegate.
In sintesi, il numero di nuovi farmaci approvati dalla FDA nel 2023 ha raggiunto il massimo degli ultimi cinque anni, e la percentuale di farmaci con meccanismi innovativi ha raggiunto un nuovo massimo. I farmaci a piccole molecole rappresentano ancora la forza principale nel campo dei farmaci innovativi, mentre il numero di terapie geniche approvate dal CBER ha raggiunto un record e le innovazioni continuano a emergere.